全球首款一型糖尿病藥物獲批在即,新藥可延緩糖尿病發(fā)生
2022年11月3日,ProventionBio宣布CD3抗體Teplizumab的最新進(jìn)展,今年2月重新遞交上市申請后獲得FDA授予突破療法認(rèn)證,PDUFA日期為11月17日。Provention收到FDA發(fā)出的提議說明書以及上市后要求。Provention稱這與公司預(yù)期一致,已經(jīng)進(jìn)一步推進(jìn)商業(yè)化準(zhǔn)備。
受此消息影響,ProventionBio股價大漲26%,目前市值為6.86億美元。
Teplizumab去年曾首次遞交上市申請,但因為生產(chǎn)變更之后未進(jìn)行PK可比性研究被FDA拒絕批準(zhǔn)。合作方禮來選擇退回Teplizumab權(quán)益,今年10月,ProventionBio宣布與賽諾菲達(dá)成合作,賽諾菲以2000萬美元獲得Teplizumab的優(yōu)先選擇權(quán)(ROFN),并對ProventionBio進(jìn)行3500萬美元的股權(quán)投資。
一型糖尿病雖然僅占糖尿病的5%,但由于胰腺β細(xì)胞的損傷導(dǎo)致胰島素的絕對缺乏,對患者的生存質(zhì)量產(chǎn)生重大影響。有一型糖尿病家族史的人患病的風(fēng)險提高10-15倍。
一型糖尿病的發(fā)病率每年增加3-5%,有色人種發(fā)病率顯著高于白人。
一型糖尿病可以在一定程度上預(yù)測,尤其是相關(guān)胰島自身抗體的存在。
Teplizumab為一種CD3抗體,可以顯著減少高危人群發(fā)展之一型糖尿病的概率,顯著延長發(fā)展至胰島素依賴的臨床疾病發(fā)生的時間(延長2年)。
目前,沒有已經(jīng)上市的阻止一型糖尿病發(fā)生或延緩進(jìn)程的藥物,患者只能使用胰島素泵治療。如果順利獲批,Teplizumab將成為全球首款可以延緩一型糖尿病發(fā)生的藥物。
總結(jié)
在美國,stage2的潛在一型糖尿病高危人群有20萬人,也講是Teplizumab的適用人群。一型糖尿病發(fā)病較早,延遲發(fā)病意味著疾病負(fù)擔(dān)可能推遲到患者能夠更好地管理其疾病的年齡,例如嬰兒期、小學(xué)、高中甚至大學(xué)之后,這對于疾病的自我管理具有重要意義。