諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），選用Ionis的特有反義科研開發，致力于用以醫治因SMN1遺傳基因（坐落于性染色體5q）突然變化或缺少，導致SMN蛋白質欠缺，從而造成的SMA。諾西那生鈉注射液能夠改變SMN2前mRNA的剪輯，進而提升詳細長短SMN蛋白質的造成。
ASO是一種生成的多肽鏈挎包，能夠用于可選擇性地融合總體目標RNA并調整基因的表達。根據應用此項技術性，諾西那生鈉注射液早已被證實能夠提升SMA病人中詳細長短SMN蛋白質的總數。
諾西那生鈉注射液根據鞘內注射給藥，立即將藥品傳至脊神經周邊的腦組織（CSF）中，更是SMA客戶因SMN蛋白質水準不夠，造成運動神經元出現退行性病變的位置。
拓展材料：
常見問題：
SMA是一種少見的遺傳神經肌肉病癥，新生嬰兒患病率大概為萬分之一點六七，主要表現為對稱的肌肉僵硬，肌肉弛緩，肌萎縮，身體健身運動作用比較嚴重受到限制。
這類病癥在我國的確診較非常容易，但醫治欠缺合理醫治藥品。在諾西那生鈉注射液發售前，SMA病癥管理方法僅限吸氣適用、營養成分適用、防止和治療肌無力所造成的比較嚴重的病發癥。
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