小兒巨大血小板綜合征一般治療
一、治療
1.護理 在診斷明確的病兒，醫務人員應盡量向家長說明病情，告訴家長如何護理孩子，教育孩子自我保護，避免外傷，減少出血。
2.局部出血 不重時，多可用吸收性明膠海綿、凝血酶等壓迫止血，青春期月經過多時可采用避孕藥如炔雌醇/炔諾酮(復方炔諾酮)以控制月經量。
3.1-脫氧-8-精氨酸加壓素(DDAVP) 本藥可提高血漿凝血因子Ⅷ活性和抗利尿作用，但對儲存池的病人使用亦有效。DDAVP 0.2～0.3μg/kg皮下注射或溶于20ml生理鹽水中緩慢靜注，可使60%～70%的儲存池病病人改善臨床出血癥狀，出血時間縮短或恢復正常，但對BSS及GT病人常無效。
4.嚴重出血 嚴重出血者需輸注血小板濃縮制劑，反復輸注易產生抗小板抗體而失效，因此有條件者宜做ABO及HLA配型，給予去白細胞的同型血小板制劑，不易引起同種免疫。對于已產生抗血小板抗體的病人，可使用血漿交換以減少抗體后再輸同型血小板制劑，有時可靜脈給予人血丙種球蛋白亦有幫助。
5.骨髓移植或基因治療 嚴重的病兒如能找到合適的供體可進行異基因骨髓移植、臍血干細胞移植，一旦成功即可根治。基因治療正在研究中，目前尚無成功的報道。
二、預后
本病治療與血小板無力癥基本相同，主要是對癥治療及必要時輸注血小板。另有報道DDAVP及FⅦa可以縮短患者的出血時間。對癥治療包括局部應用凝血酶，應用性激素控制月經等。只要對癥支持治療和輸注血小板及時，本病預后尚好。但長期血小板輸注，可產生同種異體抗GPⅠb-Ⅸ復合物抗體，從而導致血小板輸注無效。
